Медицина
Медицина

Генна терапія частково відновила зір сліпим мишам

Науковці з американської компанії Nanoscope Technologies розробили метод генної терапії, який дає змогу частково відновити зір при пошкодженні фоторецепторів. Їхня розробка ґрунтується на “обході” фоторецепторів та частковій передачі світлочутливої функції біполярним нейронам сітківки. Перші досліди вже успішно провели на сліпих мишах, а надалі автори прагнуть дослідити ефективність їхнього методу на людях. Дослідження опубліковане у журналі Nature Gene Therapy.

Як працює зір?

При деяких формах сліпоти частини ока продовжують нормально функціонувати, а вина за відсутнє бачення лежить на пошкоджених світлочутливих клітинах - фоторецепторах. Вони представлені колбочками та паличками на сітківці ока, і є важливою ланкою, яка забезпечує наявність зору. Вони активуються як тільки на них потрапляє світло та передають хімічний сигнал до інших нейронів сітківки, зокрема, біполярних. Вони, зі свого боку, передають сигнал по оптичному нерву до відповідної ділянки мозку для оброблення. І якщо пошкодження з якихось причин зачіпає лише фоторецептори, вся зорова система погіршує роботу, навіть коли решта її структур функціонують. Тому науковці компанії Nanoscope Technologies спробували обійти фоторецептори та активувати безпосередньо нервові клітини, а саме біполярні нейрони.

Як обійти фоторецептори?

Вчені зосередилися на гені з назвою MCO1, що відповідає за вироблення однойменних сигнальних світлочутливих білків опсинів у фоторецепторах. Вони припустили, що відновити зір можна, якщо змусити виробляти MCO1 біполярних клітин, і вони зможуть реагувати на світло, як фоторецептори. Щоб втілити це, дослідники розробили ін’єкцію з аденоасоційованим вірусом, який переносив би до біполярних нейронів MCO1 опсин. Технологію перевірили на лабораторних мишах із дегенерацією сітківки, через що вони не могли вловлювати світло взагалі.

Чи стали миші зрячими?

Було схоже, що ліковані миші хоча б частково відновили зір. Наприклад, вони набагато швидше проходили візуальні тести на кшталт навігації у лабіринтах та реакції на реагування на зміни в русі. Рівні MCO1 у біполярних нейронах залишалися стабільно високими протягом шести місяців після ін’єкції. Що важливо, інші клітини ока не продукували цього білка більше, ніж зазвичай. Це вказує на високу націленість технології. Побічних ефектів від втручання у мишей теж не виявили, у крові та зразках тканин не знайдено й ознак запалення.

Хоча поки що складається враження ефекту відновленого зору, наразі невідомо який він у порівнянні з нормальним баченням. Щоб з’ясувати це та інші деталі, компанія Nanoscope Technologies планує провести перші клінічні дослідження технології на людях в кінці року.

Розроблення методів лікування сліпоти, спричиненої дегенерацією сітківки, не зосереджені лише на генній терапії. Канадські науковці, приміром, частково відновили зір мишам за допомогою ін'єкції в око гідрогелю з фоторецепторами та клітинами пігментного епітелію.